• A
  • A
  • A
  • АБВ
  • АБВ
  • АБВ
  • А
  • А
  • А
  • А
  • А
Обычная версия сайта

Генная терапия

2022/2023
Учебный год
RUS
Обучение ведется на русском языке
4
Кредиты
Статус:
Курс по выбору
Когда читается:
4-й курс, 3 модуль

Программа дисциплины

Аннотация

Дисциплина "Генная терапия" рассматривает совокупность генноинженерных (биотехнологических) и медицинских методов, направленных на внесение изменений в генетический аппарат соматических клеток человека в целях лечения заболеваний для восстановления или подавления функций генов и придания клеткам заданных свойств. Генная терапия - это новая и бурно развивающаяся область, ориентированная на исправление дефектов, вызванных мутациями (изменениями) в структуре ДНК, поражением ДНК человека вирусами или придания клеткам новых функций. Настоящая программа учебной дисциплины устанавливает требования к образовательным результатам и результатам обучения студента и определяет содержание и виды учебных занятий и отчетности. Программа предназначена для преподавателей, ведущих дисциплину «Генная терапия», учебных ассистентов и студентов направления подготовки 06.03.01 Биология, обучающихся по образовательной программе «Клеточная и молекулярная биотехнология». Программа учебной дисциплины разработана в соответствии с: Образовательным стандартом НИУ ВШЭ по направлению 06.03.01 Биология; Образовательной программой «Клеточная и молекулярная биотехнология» и объединенным учебным планом по образовательной программе «Клеточная и молекулярная биотехнология». Данная учебная дисциплина включена в раздел «Профессиональный цикл» Учебного плана 06.03.01 Биология и относится к части Дисциплины по выбору. Осваивается на 4 курсе в 3 модуле. Изучение данной дисциплины базируется на результатах освоения дисциплины «Генетика», «Генная инженерия». Основные положения дисциплины «Генная терапия» будут использоваться при прохождении практик на 4 курсе образовательной программы «Клеточная и молекулярная биотехнология».
Цель освоения дисциплины

Цель освоения дисциплины

  • Знакомство студентов с наследственными заболеваниями и их молекулярно-генетической основой, способами переноса конкретных генов в клетки человека и успехами генной терапии на современном этапе.
  • Знание общей характеристики и молекулярно-генетической природы наследственных заболеваний человека – моногенных, полигенных, онкологических и вирусных; знание методологии и экспериментальных подходов, используемые в генной терапии.
  • Владение навыками выделения и идентификации генов, вызывающих наследственные заболевания человека; методами введения генов в клетки человека и животных; владение стратегическими подходами использования генной терапии для лечения наследственных заболеваний человека.
Планируемые результаты обучения

Планируемые результаты обучения

  • Освоение истории возникновения генной терапии как нового направления медицинской биотехнологии.
  • Освоение классификации наследственных заболеваний человека и основных подходов их лечения с помощью генной терапии.
  • Освоение способов выделения и идентификации генов, вызывающих наследственные заболевания человека и методов введения генов в клетки человека и животных (in vivo, in vitro, ex vivo и in situ).
  • Освоение основных подходов переноса генов в клетки человека и животных, и основных приемов амплификации генов, используемых в генной терапии.
  • Освоение стратегий использования генной терапии для лечения наследственных заболеваний человека разного типа.
Содержание учебной дисциплины

Содержание учебной дисциплины

  • Тема 1. Введение.
    История возникновения генной терапии как нового направления медицинской биотехнологии. Роль генетики и молекулярной биологии в становлении и развитии генной терапии. Основные принципы и методология генной терапии. Успехи генной терапии и перспективы развития. Области применения генной терапии.
  • Тема 2. Классификация наследственных заболеваний человека и основные подходы их лечения с помощью генной терапии.
    Моногенные, полигенные и инфекционные заболевания. Подходы лечения наследственных заболеваний с помощью генной терапии. Лабораторные разработки и клинические испытания.
  • Тема 3. Способы выделения и идентификации генов, вызывающих наследственные заболевания человека. Методы введения генов в клетки человека и животных (in vivo, in vitro, ex vivo и in situ).
    Особенности использования методов in vitro и in vivo. Использование метода ex vivo для введения генов в клетки человека. Использование методов in vivo и ex vivo в клинической практике. Метод in situ и его особенности.
  • Тема 4. Основные подходы переноса генов в клетки человека и животных.
    Безвекторный перенос генов. Трансформация и трансфекция. ДЭАЭ-декстрановый метод. Гипертонический солевой метод. Метод Са2+- претипитации. Микроинъекция ДНК. Электропорация. Использование «генных пистолетов». Перенос ДНК с помощью липосом. Перенос комплексов ДНК-белок-аденовирусный белок и т. д. Особенности использования методов. Перенос генов в клетки человека и животных с помощью вирусных векторов – главный метод генной терапии. Типы вирусных векторов, используемых в генной терапии. Области применения и эффективность ретровирусных векторов. Векторы на основе аденовирусов и особенности их использования. Векторы на основе аденоассоциированных вирусов. Использование герпесвирусов и лентивирусов для переноса генов в клетки человека. Проблема стабильности гибридных ДНК в клетках человека и животных. Основные приемы амплификации генов, используемые в генной терапии.
  • Тема 5. Стратегии использования генной терапии для лечения наследственных заболеваний человека.
    Успехи генной терапии в области лечения моногенных наследственных заболеваний (цистофиброза, гемофилии А и В, гиперхолестеринемии, дефекта аденозиндезаминазы, эмфиземы легких, талассемии, фенилкетонурии, муковисцидоза и т. д.). Перспективы использования методов генной терапии для лечения онкологических заболеваний человека. Введение в клетки опухоли генов для повышения их иммунореактивности, генов-«убийц», генов-супрессоров (например, р53), антисмысловых РНК и т. д. Введение в стволовые клетки генов-протекторов для защиты их от действия химиотерапевтических средств. Использование генной терапии для лечения заболеваний нервной системы (склероза сосудов, синдрома ломкости Х-хромосомы, болезни Паркинсона, шизофрении и т. д.). Использование генной терапии для лечения вирусных заболеваний (HIV-инфекции, гепатита В и т. д.). Введение генов для направленной антивирусной терапии (модификации HIV-белков, введение антисмысловой РНК, рибозимов, ингибиторов обратной транскриптазы, γинтерферона и т. д.), а также иммуностимуляции.
Элементы контроля

Элементы контроля

  • неблокирующий Устный опрос_Тема 1-2
  • неблокирующий Устный опрос_Тема 3
  • неблокирующий Устный опрос_Тема 4
  • неблокирующий Устный опрос_Тема 5
  • неблокирующий Экзамен
    Билет на экзамене состоит из 2 устных вопросов из разных тем и одного теста с вариантами ответов.
Промежуточная аттестация

Промежуточная аттестация

  • Промежуточная аттестация (3 модуль)
    0.14 * Устный опрос_Тема 1-2 + 0.12 * Устный опрос_Тема 3 + 0.12 * Устный опрос_Тема 4 + 0.12 * Устный опрос_Тема 5 + 0.5 * Экзамен
Список литературы

Список литературы

Рекомендуемая основная литература

  • Борисова Т. Н., Чуваков Г. И. - МЕДИЦИНСКАЯ ГЕНЕТИКА 2-е изд., испр. и доп. Учебное пособие для вузов - М.:Издательство Юрайт - 2019 - 159с. - ISBN: 978-5-534-07338-6 - Текст электронный // ЭБС ЮРАЙТ - URL: https://urait.ru/book/medicinskaya-genetika-434567
  • Осипова Л. А. - ГЕНЕТИКА В 2 Ч. ЧАСТЬ 1 2-е изд., испр. и доп. Учебное пособие для вузов - М.:Издательство Юрайт - 2019 - 243с. - ISBN: 978-5-534-07721-6 - Текст электронный // ЭБС ЮРАЙТ - URL: https://urait.ru/book/genetika-v-2-ch-chast-1-434577
  • Осипова Л. А. - ГЕНЕТИКА. В 2 Ч. ЧАСТЬ 2 2-е изд., испр. и доп. Учебное пособие для вузов - М.:Издательство Юрайт - 2019 - 251с. - ISBN: 978-5-534-07722-3 - Текст электронный // ЭБС ЮРАЙТ - URL: https://urait.ru/book/genetika-v-2-ch-chast-2-437663
  • Применение молекулярных методов исследования в генетике: Учебное пособие/Нефедова Л. Н. - М.: НИЦ ИНФРА-М, 2016. - 104 с.: 60x90 1/16. - (Высшее образование: Бакалавриат) (Обложка) ISBN 978-5-16-009872-2 - Режим доступа: http://znanium.com/catalog/product/460545

Рекомендуемая дополнительная литература

  • Алферова Г. А., Ткачева Г. А., Прилипко Н. И. - ГЕНЕТИКА. ПРАКТИКУМ 2-е изд., испр. и доп. Учебное пособие для академического бакалавриата - М.:Издательство Юрайт - 2019 - 175с. - ISBN: 978-5-534-08543-3 - Текст электронный // ЭБС ЮРАЙТ - URL: https://urait.ru/book/genetika-praktikum-437114
  • Под ред. Алферовой Г.А. - ГЕНЕТИКА 3-е изд., испр. и доп. Учебник для академического бакалавриата - М.:Издательство Юрайт - 2019 - 200с. - ISBN: 978-5-534-07420-8 - Текст электронный // ЭБС ЮРАЙТ - URL: https://urait.ru/book/genetika-434370